O FDA (Food and Drug Administration), agência federal do Departamento de Saúde e Serviços Humanos dos Estados Unidos, aprovou na terça-feira (22) um novo medicamento para hemofilia B em adultos. Trata-se do Hemgenix, um produto de terapia genética administrado em dose única por infusão comercializado pela farmacêutica CSL Behring.
Para ter acesso a ele, será preciso desembolsar US$ 3,5 milhões (aproximadamente R$ 18,8 milhões) por dose, valor que o torna o tratamento mais caro do mundo.
A hemofilia B é um distúrbio hemorrágico genético resultante da falta ou insuficiência dos níveis de fator IX de coagulação sanguínea, uma proteína necessária para produzir coágulos sanguíneos para interromper sangramentos.
Os sintomas podem incluir sangramento prolongado ou intenso após uma lesão, cirurgia ou procedimento odontológico. Em casos graves, episódios hemorrágicos podem ocorrer espontaneamente sem uma causa clara, levando a complicações graves, como sangramento nas articulações, músculos ou órgãos internos, incluindo o cérebro.
Até o momento, o tratamento padrão envolvia a substituição do fator de coagulação ausente ou deficiente para melhorar a capacidade do corpo de parar o sangramento e promover a cura. No caso do Hemgenix, ele consiste em um vetor viral que carrega um gene para o fator IX de coagulação. Esse gene é metabolizado no fígado para produzir a proteína, aumentando os seus níveis sanguíneos e, assim, limitando os episódios hemorrágicos.
A eficácia do medicamento foi avaliada em dois estudos com 57 homens adultos de 18 a 75 anos de idade com a doença em estágio grave ou moderadamente grave. Ela foi estabelecida com base na diminuição das taxas de sangramento dos pacientes. Os resultados mostraram que os participantes tiveram apresentaram redução de 54% nos episódios anuais de sangramento, em comparação com a linha de base.
De acordo com o FDA, as reações adversas mais comuns associadas ao Hemgenix incluíram elevações das enzimas hepáticas, dor de cabeça, reações leves relacionadas à infusão e sintomas semelhantes aos da gripe.
A droga será fabricada em Lexington, no estado de Massachusetts, nos Estados Unidos, pela uniQure NV, que vendeu os seus direitos de comercialização para a CSL Behring em 2020.
Adaptado de:
https://epocanegocios.globo.com/google/amp/ciencia-e-saude/noticia/2022/11/medicamento-mais-caro-do-mundo-e-aprovado-nos-eua-por-r-188-milhoes-a-dose.ghtml